Em 2013, Benjamin Oakes estava determinado a obter seu PhD enquanto trabalhava na vanguarda da engenharia molecular refinando uma ferramenta de edição de genes, a Crispr, que prometia algum dia cortar o DNA com a precisão de uma tesoura.
Havia dois grupos de pesquisa importantes na época – um na Universidade da Califórnia, em Berkeley, liderado pela futura ganhadora do Prêmio Nobel, Jennifer Doudna, e outro no Broad Institute, administrado conjuntamente por Harvard e MIT.
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Um dia na casa de Doudna, Oakes conheceu David Savage, então professor em Berkeley que acabara de abrir seu próprio laboratório focado na engenharia de proteínas como as usadas nos sistemas Crispr. Oakes também foi entrevistado para ingressar no laboratório de Savage. Ele resolveu o dilema ingressando nos dois laboratórios, onde sua pesquisa se concentrou em melhorar o potencial de edição de genes do Crispr, tornando as ferramentas de engenharia de proteínas mais personalizáveis e controláveis.
Dez anos depois, ele está aplicando esse trabalho em uma empresa que fundou com Doudna e Savage, a Scribe Therapeutics. A empresa está construindo uma plataforma biológica de ferramentas personalizadas de edição de genes para lidar com uma ampla gama de doenças difíceis de tratar, desde ELA até câncer e anemia falciforme.
O projeto é apoiado por mais de US$ 120 milhões em investimentos de risco de grandes empresas como Andreessen Horowitz e OrbiMed – e já possui parcerias com grandes empresas farmacêuticas potencialmente no valor de mais de US$ 4 bilhões de dólares.
A história da Crispr começa com bactérias, cujos sistemas imunológicos evoluíram para atacar vírus invasores cortando partes cruciais de seu DNA. Esta descoberta foi aplicada pela primeira vez à edição de genes em combinação com uma classe especial de proteínas bacterianas chamadas Cas9.
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O potencial dessa tecnologia é enorme: ela permite pensar na cura de doenças genéticas com um tratamento único. Mas não é sem complicações. Como os vírus sofrem mutações, os sistemas Crispr não são totalmente precisos, criando o risco de que a parte errada do DNA de alguém possa ser cortada por um sistema de edição de genes.
Pouco mais de uma década desde a sua descoberta, a promessa do Crispr já começou a ser concretizada com aplicações viáveis na agricultura, bem como em medicina diagnóstica. Em abril passado, uma colaboração entre a Vertex Pharmaceuticals e a Crispr Therapeutics apresentou o primeiro pedido completo da FDA para aprovação de um tratamento de edição de genes Crispr/Cas-9 para pacientes com anemia falciforme.
O tratamento mostrou fortes resultados em ensaios clínicos com impressionantes 94% dos pacientes tratados atingindo os resultados desejados. Espera-se que o FDA tome uma decisão sobre a aprovação antes do final do ano. Outras terapêuticas derivadas de Crispr para diabetes tipo um e vários tipos de câncer estão em andamento.
O mercado
Há muita atividade no mercado de startups da Crispr. De acordo com o Pitchbook, cerca de US$ 3,3 bilhões em capital de risco foram investidos no espaço desde 2019. Esse é um número que nem mesmo contabiliza as mais de meia dúzia de empresas Crispr que saíram para os mercados públicos nos últimos anos, ou as centenas de milhões vindos de grandes empresas farmacêuticas. Em outubro de 2018, Oakes, Savage e Doudna fundaram a Scribe Therapeutics junto com Brett Staahl, um pesquisador do laboratório de Doudna, e logo depois levantaram uma rodada da série A de $ 20 milhões liderada por Andreessen Horowitz.
A empresa emergiu em outubro de 2020, anunciando simultaneamente que havia assinado um contrato de desenvolvimento de medicamentos com a Biogen com um pagamento adiantado de US$ 15 milhões e potencialmente no valor de até US$ 400 milhões se determinados marcos de desenvolvimento fossem atingidos. O acordo também dá direito à Scribe de royalties de qualquer medicamento aprovado resultante.
Alguns dias depois, Doudna foi premiada com o Prêmio Nobel de Química e, em março de 2021, a empresa levantou uma rodada da série B de US$ 100 milhões liderada pela Avoro Ventures que avaliou a empresa em US$ 300 milhões. No último um ano e meio, a Scribe viu uma aceleração de parcerias com outras empresas farmacêuticas. Sua colaboração com a Biogen foi estendida a um segundo medicamento em potencial em maio de 2022.
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Em setembro, a empresa fechou um acordo com a Sanofi para trabalhar em células que poderiam ser usadas para combater o câncer. Esse acordo forneceu à empresa um pagamento inicial de US$ 25 milhões e potencialmente vale mais de US$ 1 bilhão, mais royalties.
Em maio de 2023, a empresa iniciou uma colaboração com a Prevail, subsidiária da Lilly, para trabalhar em abordagens de terapia de edição genética para doenças neurológicas em um acordo com um pagamento inicial de US$ 75 milhões para a Scribe, que vale potencialmente até US$ 1,5 bilhão, mais royalties.
Na semana passada, a Scribe anunciou que estava fechando um segundo acordo com a Sanofi. Desta vez, as duas empresas trabalharão na cura da doença falciforme, que afeta milhões em todo o mundo e contribui para mais de 300 mil mortes por ano, mas ainda tem poucos tratamentos. Esse acordo vem com um pagamento inicial de US$ 40 milhões e vale até US$ 1,2 bilhão.
O post O cientista que quer faturar bilhões corrigindo genes com problemas apareceu primeiro em Forbes Brasil.